Američki regulatori dali su uslovno odobrenje za upotrebu prvog novog lijeka za Alchajmerovu bolest u gotovo 20 godina, nudeći svježu nadu milionima pacijenata širom svijeta, piše londonski Tajms (The Times) dodajući kako bi regulatori u Evropi trebali donijeti odluke o tretmanu na jesen.

 

Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) je u ponedjeljak, 7. juna, odobrila upotrebu adukanumaba koji djeluje na proteine u mozgu kako bi usporio napredak bolesti. To je, naglašava list, prvi lijek koji je dobio regulatorno odobrenje a koji cilja ono što se vjeruje da je osnovni uzrok Alchajmerove bolesti dok postojeći lijekovi uglavnom liječe simptome.

 

"Budući da trenutno nisu dostupne efikasne terapije koje bi mogle modifikovati napredovanje ovog razornog stanja, ovo je glavna prekretnica za milione ljudi koji žive s Alchajmerovom bolesti", rekao je Bart Destruper (De Strooper), direktor britanskog Instituta za istraživanje demencije. Upozorio je, međutim, da bi "kontroverza i nesigurnost" oko ispitivanja lijeka, mogli ograničiti učinak liječenja.

 

Potez američkog proizvođača Biogena da podnese zahtjev za odobrenje lijeka bio je, ističe Tajms, iznenađenje nakon što su početkom marta 2019. zaustavljena klinička ispitivanja koja su uključivala više od tri hiljade ljudi. Početna analiza pokazala je da lijek vjerovatno nije učinio dovoljno poboljšanja u pamćenju i razmišljanju pacijenata. Kasnije te godine kompanija je navela da je sprovela novu analizu s više podataka fokusiranih na ljude koji su duže uzimali lijek.

 

Rečeno je da je analiza pokazala da se čini da visoka doza koju su pacijenti dobili u ranoj fazi bolesti usporava mentalni pad za četvrtinu nakon 18 mjeseci. Biogen je zatražio odobrenje na temelju tih podataka, dok je FDA istakla da svoje neobično uslovno odobrenje temelji na mogućnosti lijeka da čisti amiloide, proteine koji se nakupljaju u mozgu u ranoj fazi Alchajmerove bolesti.

 

Zagovaračke grupe i pacijenti pohvalili su odluku Američke uprave za hranu i lijekove navodeći oskudicu lijekova za pomoć pacijentima uz naglasak da će odobrenje potaknuti interese i ulaganja u istraživanje terapija progresivne, terminalne bolesti te dati pacijentima dragocjeno vrijeme da budu sa svojom porodicom i obavljaju svakodnevne zadatke, prenosi Vašington post (The Washington Post).

 

Odluka je "pobjeda za ljude koji žive s Alchajmerom i njihove porodice", rekao je Hari Džons (Harry Johns), predsjednik i izvršni direktor američkog Udruženja Alchajmer. Za Džefa Borghofa (Jeff Borghoff), kojem je prije pet godina dijagnosticirana Alchajmerova bolest i koji je u kliničkim ispitivanjima primio adukanumab, čemu pripisuje održavanje stabilnog stanja, odluka FDA-e je "epska vijest".

 

Intravenski tretman ne liječi Alchajmerovu bolest niti je preokreće, pojašnjava list dodajući da je medikament testiran na ljudima s najranijim stadijima bolesti - s blagim kognitivnim oštećenjem ili ranom fazom demencije koji su bili podvrgnuti testiranju kako bi potvrdili prisutnost nakupina amiloida u njihovom mozgu.

 

Nekoliko ljekara izjavilo je u ponedjeljak, 7. juna, da se pripremaju ponuditi lijek svojim pacijentima i da će se fokusirati na tu populaciju u korištenju lijeka. Biogen je saopštio da bi do dva miliona ljudi u Sjedinjenim Državama moglo ispuniti uslove za liječenje dok, napominje Vašington post, FDA nije ograničila koje grupe pacijenata mogu dobiti lijek.

 

Ronald Petersen, direktor Centra za istraživanje Alchajmerove bolesti pri klinici Majo (Mayo Clinic), nazvao je uslovno odobrenje FDA "dobrim ishodom složene situacije", jer da je FDA zahtijevala takvo ispitivanje prije davanja odobrenja lijek ne bi bio dostupan pacijentima još tri do pet godina. Također je predvidio da će lijek biti samo jedan element u borbi protiv Alchajmerove bolesti u narednim godinama, jer istraživači razvijaju kombinacije koje su učinkovitije od pojedinačnih lijekova.

 

Sporna odluka Američke uprave za hranu i lijekove donesena je uprkos protivljenju nezavisnog savjetodavnog odbora te agencije i pojedinih stručnjaka za Alchajmerovu bolest koji su rekli da nema dovoljno dokaza da lijek može pomoći pacijentima, ukazuje Njujork tajms (The New York Times).

 

Oko šest miliona ljudi u Sjedinjenim Državama i oko 30 miliona širom svijeta ima Alchajmerovu bolest, a očekuje se da će se broj udvostručiti do 2050. Grupe koje zastupaju pacijente energično su lobirale za odobrenje, jer je trenutno tako malo dostupnih tretmana. Neki drugi lijekovi u kliničkim ispitivanjima obećavaju, ali najvjerovatnije su udaljeni tri ili četiri godine od potencijalnog odobrenja.

 

S druge strane, ističe list, savjetodavni odbor FDA s nezavisnim tink tankom i nekoliko istaknutih stručnjaka - uključujući neke doktore za Alchajmerovu bolest koji su radili na kliničkim ispitivanjima adukanumaba – smatraju da su dokazi izazvali značajne sumnje u to da li je lijek efikasan.

 

Pojedini naučnici također su zabrinuti da bi odobrenje adukanumaba moglo sniziti standarde za buduće lijekove, dopuštajući im da se pojave na tržištu prije nego što se stručnjaci na tom polju uvjere da su koristi veće od sigurnosnih rizika. List dodaje da rizici s adukanumabom uključuju oticanje ili krvarenje mozga što se desilo kod oko 40 odsto učesnika ispitivanja ‘faze 3’ koji primaju visoku dozu.

 

Prepoznajući da su klinička ispitivanja lijeka pružila nepotpune dokaze koji pokazuju efikasnost, američki regulator je dodijelio uslovno odobrenje za upotrebu lijeka koji će se prodavati pod imenom Aduhelm, ali je od proizvođača Biogena zatraženo da provede novo kliničko ispitivanje. Ako novo ispitivanje, nazvano ispitivanjem ‘faze 4’, ne pokaže da je lijek učinkovit, FDA može – iako ne nužno - opozvati svoje odobrenje, naglašava Njujork tajms.

 

Trnoviti put adukanumaba do odobrenja ilustruje izazove razvoja lijekova u SAD, ukazuje Volstrit džurnal (The Wall Street Journal) dodajući da stotine eksperimentalnih tretmana Alchajmerove bolesti nisu uspjeli u kliničkim ispitivanjima tokom protekle decenije, odnosno da niti jedan prije adukanumaba nije pokazao uticaj na napredovanje bolesti.

 

Nakon saradnje s Biogenom na analizi podataka, FDA je rezultate njihovog ispitivanja opisala kao "izuzetno uvjerljive", ali vanjsko savjetodavno vijeće nije se složilo s tim iako, ističe list, niti jedan od njegovih članova nije aktivno liječio pacijente s Alchajmerom.

 

Saradnja američkog regulatora naišla je na kritike da će FDA time sniziti svoje standarde i ugroziti objektivnost. No, ukazuju urednici konzervativnog njujorškog lista, saradnja između proizvođača lijekova i FDA je razlog zašto Amerikanci imaju tri efikasne vakcine protiv COVID-19.

 

Kritičari su također tvrdili da su blagodati adukanumaba skromne, ali početni napredak često je pokretač razvoja lijekova, napisao je list dodajući da adukanumab neće pomoći svim pacijentima ali bi mogao odgoditi napredovanje bolesti, dok se nastavljaju istraživanja potencijalno učinkovitijih tretmana.

 

Odobrenje američkog regulatora dato Biogenu za upotrebu kontroverznog lijeka na osnovu tankih dokaza velika je greška i prijeti da će naštetiti ugledu agencije, američkom zdravstvenom budžetu i kvaliteti istraživanja lijekova, ocjenjuje Maks Nisen (Max), kolumnista Blumberga (Bloomberg).

 

Iako FDA jeste i treba biti fleksibilna u slučajevima kada pacijenti nemaju mogućnosti, odluka o lijeku adukanumab, predstavlja više od fleksibilnosti standarda - ona ih ruši, napisao je Nisen u rubrici ‘Mišljenja’ dodajući da je odluka donijela pobjedu jedino ulagačima Biogena čije su dionice u ponedjeljak, na dan objave odluke, porasle za 50 odsto.

 

Biogenov lijek koji će se prodavati pod robnom markom Aduhelm po visokoj cijeni od oko 56 hiljada američkih dolara godišnje, djeluje na protein koji stvara abnormalne čvorove u mozgu ljudi oboljelih od Alchajmerove bolesti, ali rezultirajuća korist za pacijenta čak i u pozitivnom ispitivanju toliko je skromna da možda nije značajna.

 

FDA će natjerati Biogen da provede još jedno ispitivanje kako bi potvrdio korist lijeka. No, ocjenjuje kolumnista Blumberga, izvođenje takvog testiranja bit će izuzetno teško u ovom slučaju, jer će se malo ko dobrovoljno prijaviti za placebo.

 

Da je agencija zahtijevala još jedno ispitivanje 2019., možda bi uskoro bilo poznato djeluje li lijek. Umjesto toga, odgovor je udaljen godinama, napisao je Maks Nisen za Blumberg zaključivši da svijet prijeko treba lijek protiv Alchajmerove bolesti ali da "pustiti nekoga da dođe na tržište na temelju slabih podataka nije odgovor".